7月11日,，2022年第十四屆蘇州國際精英創(chuàng)業(yè)周園區(qū)分會場在金雞湖國際會議中心順利舉辦,。2022年金雞湖科學家論壇設五大生物醫(yī)藥創(chuàng)新主題論壇，其中,，由蘇州工業(yè)園區(qū)黨工委人才辦指導,、同寫意新藥英才俱樂部策劃承辦四個論壇：Biotech前沿技術論壇、核酸藥物開發(fā)論壇,、新型抗體藥物開發(fā)論壇以及創(chuàng)新醫(yī)療器械論壇暨醫(yī)工融合創(chuàng)新發(fā)展高峰論壇,。

論壇邀請眾多學術界與產(chǎn)業(yè)界一線一流專家，就生物醫(yī)藥前沿技術最新研究成果與轉(zhuǎn)化應用展開報告,，促進中國生物醫(yī)藥的創(chuàng)新發(fā)展,。

論壇一 Biotech前沿技術論壇

園區(qū)黨工委委員,、管委會副主任孫揚澄致辭表示,，今天,，在美麗的金雞湖畔，群英薈萃,、群賢畢至,，非常高興能和大家一起參加第二屆金雞湖科學家論壇Biotech前沿技術論壇活動，共同見證園區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新蝶變,。

天津醫(yī)科大學藥學院院長陳雄文在發(fā)言中表示,，隨著技術日益成熟，干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模將進一步擴大,。我國雖然現(xiàn)在干細胞基礎研究走在全球前列,，但臨床轉(zhuǎn)化方面依然面臨瓶頸，距離本土干細胞醫(yī)療藥物研究進入市場還有一段距離,。

浙江工業(yè)大學智能制藥研究院院長段宏亮表示,，針對新藥研發(fā)核心環(huán)節(jié)存在的藥物數(shù)據(jù)不足的痛點，我們建立藥物數(shù)據(jù)生產(chǎn)實驗室,、真實新藥數(shù)據(jù)平臺HighWorks,，并以藥物大數(shù)據(jù)為基礎，依托HighMatrix人工智能算法,、算力支持,，構建數(shù)據(jù)驅(qū)動的智能藥物研發(fā)平臺。由于藥物合成環(huán)節(jié)的智能化水平不足,，因此將人工智能與流動化學技術有機結(jié)合,，最終可打造智能藥物合成機器人平臺。

鎮(zhèn)學初

蘇州大學藥物研究中心主任,、蘇州產(chǎn)業(yè)技術研究院臨床藥理研究所所長

靶向Sigma-1受體的CNS疾病藥物研發(fā)

Sigma-1受體是一種伴侶蛋白,，廣泛分布于機體組織，發(fā)揮多種生物學功能,。靶向Sigma-1受體已成為中樞神系統(tǒng)疾病藥物研發(fā)的一個熱門方向,，國際上多個化合物進入臨床II-III期。我們近來發(fā)現(xiàn)了國際上首個高選擇性Sigma-1受體別構調(diào)節(jié)劑,，并證明其在精神分裂癥,、PD及抑郁中的治療作用；同時在Sigma-1受體激動劑/拮抗劑方面也發(fā)現(xiàn)一系列結(jié)構多樣,、成藥性較好的先導/候選化合物,。

尹莉芳

中國藥科大學教授

核酸遞送系統(tǒng)的研究進展

siRNA存在脫靶和遞送困難等研發(fā)難點?；瘜W修飾siRNA保持對RNase酶的穩(wěn)定性,、提高與RNA沉默誘導復合物的親和力和沉默mRNA的有效性、選擇安全高效的藥物遞送系統(tǒng),，這三方面有助于解決siRNA藥物遞送障礙,。可以期待,，GalNAc技術與TRiM導入技術將進一步發(fā)展,，ESCPlus技術逐漸取代ESC技術并得到廣泛應用，靶向配體修飾進一步改善藥物的安全性和有效性,，siRNA藥物的作用時間進一步延長,。

傅新元

健艾仕生物創(chuàng)始人、董事長

教授中國創(chuàng)業(yè)必需的Trinity：科學,，投資,，政府支持

我們首次發(fā)現(xiàn)JAK-STAT信號和基因表達通路，炎癥的關鍵信號通路擁有50+配體,、30+受體,、4個JAK家族激酶、7個STAT家族蛋白,。以健艾仕為例,，強調(diào)差異化發(fā)展和制勝的戰(zhàn)略的重要性。但教授創(chuàng)業(yè)的一大難點在于和投資人的溝通,，這方面我們也在不斷實踐學習,。

唐東起

山東大學第二醫(yī)院基因與免疫治療中心主任、山東大學器官再造研究院常務副院長

類器官技術與新藥開發(fā)

類器官來源于患者組織,，精準重現(xiàn)結(jié)構及分子特征,，藥敏結(jié)果與臨床用藥療效一致性達80%以上。通過免疫共培養(yǎng)在體外重建免疫微環(huán)境,，為免疫治療與細胞治療的研究提供新的體外研究平臺,。類器官賦能新藥研發(fā)，將帶來藥物篩選成功率的提高以及時間金錢成本的極大節(jié)約,。

陳悅

南開大學教授,、天津尚德藥緣創(chuàng)始人

抗腦瘤新藥ACT001的全球臨床試驗與適應癥擴展

新診斷GBM患者存在手術無法切除干凈、放療容易耐受,、絕大部分藥物難以進入腦部等問題,，標準藥物療法對復發(fā)GBM的治療一般不延長生存9期。復合的藥物MOAs,，可有效增對異質(zhì)性強的瘤種,。彌漫性內(nèi)生型腦干膠質(zhì)瘤的體外實驗與PDX模型顯示，ACT001對于該疾病多種癌細胞具有良好作用,，且對正常細胞低毒,。臨床治療作用明顯，已出現(xiàn)數(shù)例PR,，高劑量下疾病控制率大于85%,，OS提升36%以上,。

論壇二 核酸藥物開發(fā)論壇

園區(qū)已在國家級經(jīng)開區(qū)綜合考評中實現(xiàn)六連冠，躋身科技部建設世界一流高科技園區(qū)序列,，獲批建設“國家生物藥技術創(chuàng)新中心,、第三代半導體技術創(chuàng)新中心、新一代人工智能創(chuàng)新發(fā)展試驗區(qū)”,，擁有科技企業(yè)超萬家,，各類人才總數(shù)連續(xù)多年保持全國開發(fā)區(qū)第一。

肖昌春

賽諾菲中國研究負責人,、中國研究院院長

靶向RNA世界

RNA在不同細胞,、甚至胞內(nèi)/胞外結(jié)構不盡相同，這種特異性使得RNA在特定的細胞中有特定的結(jié)構,。但是部分RNA仍然存在剛性二級/三級結(jié)構,，為未來的小核酸藥物設計提供了基礎。miRNA具有調(diào)控能力,，可與靶mRNA特異性結(jié)合,，引起靶mRNA的降解和抑制其反應，在基因治療領域具有應用潛力,?？梢云诖磥?-10年,，RNA技術將會變得成熟,。

張辰宇

南京大學生物化學教授、生命科學學院院長

廣譜抗病毒核酸藥：MIR2911

中藥金銀花中,，MIR291穩(wěn)定高濃度地存在于煎煮湯劑中,，口服后吸收并被遞送至循環(huán)血漿和肺組織。MIR2911在94%的病毒基因組上均具有結(jié)合位點,，實驗已經(jīng)證明,，其抑制10余種流感病毒、新冠病毒,、埃博拉病毒,、寨卡病毒、非洲豬瘟病毒的復制,，是一種廣譜的抗病毒藥劑,。約10pmol的MIR2911抑制90%新冠活病毒的復制，是瑞德西韋和羥氯喹等小分子濃度的1/106,。

黃林峰

昆山杜克大學生物學副教授,、全球健康研究中心研究員

siRNA的生物智造

合成生物學技術可用于大規(guī)模生產(chǎn)雙鏈RNA，具有經(jīng)濟和環(huán)保等獨特優(yōu)勢,，在RNAi生物農(nóng)業(yè)和生物醫(yī)藥領域具有廣闊的應用前景,?；诩毦S的原核小干擾RNA（pro-siRNA）技術，可大量生產(chǎn)高效和特異的siRNA和高通量生產(chǎn)細胞特異的siRNA文庫,，實現(xiàn)高效的RNAi靶基因篩選和產(chǎn)品開發(fā),。

張健存

恒諾康董事長

高效mRNA加帽原料LZCap?的研發(fā)

mRNA的體外制備可以通過酶促或共轉(zhuǎn)錄合成。酶促法需要牛痘加帽酶,、T7聚合酶以及2-甲基轉(zhuǎn)移化酶多步完成,；共轉(zhuǎn)錄技術在第三代加帽原料存在下不需使用牛痘加帽酶,，可以“一鍋”生成Cap1mRNA,。恒諾康開發(fā)的新型加帽原料LZCap可以滿足“一鍋法”制備Cap1mRNA，比CleanCap有更高的mRNA產(chǎn)率和蛋白表達量,。

栗世鈾

啟辰生聯(lián)合創(chuàng)始人,、CTO

腫瘤mRNA疫苗研發(fā)策略和臨床探索研究

新冠帶給mRNA機遇，時至今日,，mRNA的研發(fā)熱情仍未消退,，呈現(xiàn)放量趨勢。傳染病預防性mRNA中,，非COVID-19預防性mRNA疫苗繼續(xù)強勁增長,，迎來黃金增長10年。腫瘤mRNA治療性疫苗在過往20年全部失敗,，但現(xiàn)在正逐步進入生產(chǎn)銷售階段,，未來將會迎來高速增長。此外,，mRNA編碼細胞因子,、mRNA編碼抗體、mRNA蛋白替代制劑研究逐步增加,。

袁紀軍

艾博生物執(zhí)行副總裁

BeyondCOVID-19:ANewErabeginswiththemRNATechnologym

RNA疫苗在傳染性病毒,，如COVID-19預防上的有效性已被廣泛證明，而在傳染病疫苗以外的應用卻還沒有太多臨床驗證,。腫瘤疫苗是mRNA藥物潛在的一個全新的應用場景,，mRNA通過樹突狀細胞將腫瘤特異性抗原蛋白呈遞給T細胞，引起免疫系統(tǒng)針對性攻擊腫瘤細胞,。mRNA藥物的自身優(yōu)勢為腫瘤疫苗的開發(fā)留下巨大空間,。

楊憲斌

圣諾生物大中華地區(qū)CSO

抗腫瘤核酸干擾創(chuàng)新藥物的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化

RNA干擾療法具有可成藥靶點廣泛、安全性高,、效果持久,，以及開發(fā)速度快以及成本相對較低等優(yōu)勢。開發(fā)小核酸創(chuàng)新藥會面臨核酸序列,、化學修飾和遞送載體三大挑戰(zhàn),，眾多藥企正在尋求突破,。抗腫瘤領域的RNA已有眾多干擾療法在研,，領先產(chǎn)品已經(jīng)進入到了臨床II期,，未來可期。

通過28年的努力,，我們構建了“2+3+1”特色產(chǎn)業(yè)體系，特別是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)作為園區(qū)“一號產(chǎn)業(yè)”,，連續(xù)多年保持高速成長,，創(chuàng)新型龍頭企業(yè)數(shù)量、創(chuàng)新型人才規(guī)模,、近三年新批創(chuàng)新藥數(shù)量,、產(chǎn)業(yè)產(chǎn)能、市場融資總額等指標均占全國20%以上,，綜合競爭力居全國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)第一,，這些成績的取得和我們在座專家長期以來的關注和支持是密不可分的。

嘉賓觀點

雙靶向重組蛋白/藥物偶聯(lián)體的生物學特性和抗腫瘤活性

雙靶向重組蛋白藥物偶聯(lián)體（RPDC）通過抗體與受體及配體與受體的協(xié)同作用,，可增強腫瘤靶向結(jié)合能力,，促進藥物胞吞，調(diào)控腫瘤生物學微環(huán)境和物理微環(huán)境,，提升藥物在實體腫瘤組織中的穿透和富集,，有效改善藥物的藥代動力學，擴大藥物治療的窗口,，最終提升藥物的抗腫瘤療效,。

楊勁

中國藥科大學教授、上海謀思醫(yī)藥聯(lián)合創(chuàng)始人

建模仿真引導下的抗體藥開發(fā)

目標產(chǎn)品概述（TPP）是一個概率考量下的決策,。我們應該理解不確定性,，準確描述趨勢和不確定性。建模和仿真是定量決策和風險控制的基礎,。通過建模對數(shù)據(jù)進行數(shù)學描述并對擬合的好壞進行定量評價,，可以判斷一個產(chǎn)品是否具有競爭力。

張成

鴻運華寧高級副總裁,、首席科學官

針對GPCR的抗體和M-Body新藥研發(fā)

鴻運華寧建立起GPCR抗體新藥開發(fā)技術平臺和多功能分子M-Body新藥開發(fā)技術平臺,，已有六款在不同臨床階段的原創(chuàng)新藥。其中,，GMA301是全球首創(chuàng)單克隆抗體類內(nèi)皮素受體A的拮抗劑,，其靶向特異性有利于降低所有毒性，提高耐受性，將為肺動脈高壓病人提供一個優(yōu)異的新藥,，而同一抗體分子的GMA131可以有效地治療糖尿腎病,。

華子春

中國藥科大學生物藥物學院院長、南京大學生科院教授,、江蘇省產(chǎn)業(yè)技術研究院醫(yī)藥生物技術研究所所長

腫瘤靶向性細菌增強PD-1/PD-L1抗體作用的探索研究

溶瘤細菌活體藥物作為一種腫瘤治療新方法逐漸受到關注,。該藥物具有高腫瘤靶向性、重塑腫瘤微環(huán)境等特點,，也存在作用機制尚不完全清楚,、療效有待進一步提高等不足。在進一步認識和揭示溶瘤細菌活體藥物的抗腫瘤機制基礎上,，行業(yè)可以將溶瘤細菌與PD-1抗體腫瘤免疫治療相整合,，充分發(fā)揮多重免疫協(xié)同、優(yōu)勢互補,，實現(xiàn)療效好,、可控性強的目標,。

姜穎

標度生物CEO

新型抗體藥物生物分析及免疫毒性評估

抗體藥物的生物分析與小分子相比,，除了藥代/毒代分析、生物標記物分析,，還包括免疫原性以及受體占用等分析,。抗體藥物生物分析主要是基于免疫分析技術或抗體抗原反應,，也就是常說的配體結(jié)合實驗,。抗體藥物本身通常會引起免疫原性,，相當一部分已上市或在研的抗體藥物具備免疫調(diào)節(jié)功能,。在抗體藥物的研發(fā)過程中，需要考量可能的免疫毒性,。

須濤

智核生物創(chuàng)始人兼CEO

新型抗體技術在RDC藥物中的應用

目前,，在研或已上市的RDC藥物抗體前體多為小分子多肽、普通抗體,，或存在血液毒性強,，或腫瘤攝取有效性等問題。以單域抗體為前體的放射性核素偶聯(lián)藥物（SRC）將解決上述弊端,，未來核藥將更安全,、更有效。

吳幼玲

特瑞思藥業(yè)CSO

新型抗體偶聯(lián)藥物的開發(fā)

ADC is the hot spot in the Biotechfieldrecently.It is a more effective oncology therapy than mAb.However it presents more challenges in target selection,the right combo with drug-linker.In this talk author sharedher own experiences of developing novel ADC products, the characteristics of the 1st,2nd and 3rd generation of ADC products.She also talked about the new trend of ADC in a broad concept.

馬遠方

河南大學醫(yī)學院原院長,、永心生物創(chuàng)始人,、董事長

原創(chuàng)心梗抗體藥物研發(fā)

我們團隊以TRAIL為靶點，研發(fā)出國際原創(chuàng)的抗體類藥物FICY-101,。該分子通過阻斷TRAIL-DR5通路,，抑制AMI后心肌細胞死亡和異常活化的炎癥反應,，降低心肌梗死面積和心衰發(fā)生,，在恒河猴、小香豬和大鼠模型上均展現(xiàn)良好的治療作用,。此外,，臨床前藥學研究顯示其優(yōu)秀的成藥效果。

當前,，我們正在向著世界一流高科技園區(qū)的目標奮勇邁進，加快從“試驗”走向“示范”,，我們比以往任何時候都更加渴求人才、重視人才,，也比以往任何時候都更有條件賦能人才,、成就人才。我們期待在座專家,、領導,、企業(yè)家朋友們能一如既往關注園區(qū)和園區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，期待各位嘉賓朋友能把各方面的人才和資源帶到園區(qū),。

徐星崗

歐盟醫(yī)療器械CE認證專家,、倍詠醫(yī)療董事長

建立滿足全球醫(yī)療器械注冊要求的知識體系和專業(yè)能力

滿足醫(yī)療器械基本安全和性能要求是各國醫(yī)療器械法規(guī)體系的核心內(nèi)容，建立一個與基本安全和性能要求相匹配的知識和執(zhí)行體系,，能為企業(yè)在產(chǎn)品生命周期中持續(xù)滿足各國醫(yī)療器械法規(guī)體系要求帶來便利,。

陳濤

上海健康醫(yī)學院客座教授、東勱醫(yī)療董事長

醫(yī)工轉(zhuǎn)化與CDMO的融合發(fā)展

醫(yī)療器械注冊人制為醫(yī)工創(chuàng)新轉(zhuǎn)化提供了新的有效解決路徑,。醫(yī)工轉(zhuǎn)化和CDMO的融合將是醫(yī)療器械創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)的新課題,。如何通過注冊人制實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)落地、切實保護知識產(chǎn)權是醫(yī)療器械CDMO產(chǎn)業(yè)需要解決的痛點,。剖析醫(yī)工轉(zhuǎn)化的流程,、分析委托生產(chǎn)的風險，給出有效的解決方案,。打造合規(guī)導向的CDMO平臺,，實現(xiàn)體系管理合規(guī)、產(chǎn)品輸出合規(guī),，為創(chuàng)新轉(zhuǎn)化提供全生命周期的保障,。

張?zhí)K華

上海理工—交大醫(yī)學院醫(yī)工交叉創(chuàng)新研究院副院長

高校醫(yī)工結(jié)合轉(zhuǎn)化：探索解決牙種植體卡脖子問題

在組織工程建構技術中,，支架材料的三維立體多孔結(jié)構和較高的孔隙率在修復周圍神經(jīng)損傷中顯得十分重要。種植體的不同表面形貌對周圍神經(jīng)的再生會產(chǎn)生不同的影響,，微米納米級的形貌會產(chǎn)生明顯的促進作用,。在種植體上負載藥物及骨髓間充質(zhì)干細胞，促進牙周組織再生,，抑制牙周炎發(fā)生,，從根本上提高牙種植體成活率。

蔣海洪

上海健康醫(yī)學院醫(yī)療產(chǎn)品管理專業(yè)（系）主任,、副教授

從《醫(yī)療器械監(jiān)督管理條例》修訂看醫(yī)療器械監(jiān)管方式革新

2021年修訂實施的《醫(yī)療器械監(jiān)督管理條例》在促進醫(yī)療器械審評審批改革和行業(yè)企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的思路引領下,，大力倡導科學監(jiān)管，最大程度滿足臨床急需和促進高質(zhì)量發(fā)展,。法規(guī)變動帶來很多機遇和挑戰(zhàn),，醫(yī)療器械企業(yè)迎來法規(guī)變革紅利，順勢而為,，才能立于優(yōu)勢,。

李強

同寫意醫(yī)療器械俱樂部秘書長、廣州九泰藥械總經(jīng)理

醫(yī)工下器械臨床試驗設計

近年來,，醫(yī)療器械創(chuàng)新一直是行業(yè)熱門話題,。特別是集采政策在中國大范圍推廣實施后，不論是二類還是三類,，醫(yī)療器械技術創(chuàng)新,、應用模式創(chuàng)新,、對疾病關鍵診斷和治療創(chuàng)新,，都是醫(yī)療器械人共同關心的話題。

李子圓

廣東海思卡爾技術負責人

醫(yī)用植介入新材料應用技術

介入診斷與治療的效果除了受到臨床醫(yī)生操作技術與臨床經(jīng)驗的影響,，還與植介入器械的性能密切相關,。目前高端植介入器械市場受國外壟斷，國產(chǎn)器械若想打開格局,，須從產(chǎn)品性能方面提升實力,。海思卡爾醫(yī)療從新材料應用、產(chǎn)業(yè)鏈建立及“醫(yī)院-研究室-生產(chǎn)線”打通三個方面,，建立起“醫(yī)-工-產(chǎn)-學-研”轉(zhuǎn)化平臺模式,，為國產(chǎn)高性能植介入器械賦能。

徐濤

洲瓴醫(yī)療CEO

研發(fā)驅(qū)動創(chuàng)新：完整電生理設備系統(tǒng)解決方案

隨著技術的發(fā)展,，電生理介入已超過其他醫(yī)療器械細分領域,，成為增速最快的醫(yī)療器械細分行業(yè)之一。但由于電生理領域涉及醫(yī)學,、材料,、生物、機械、化學,、電子等多個學科交叉,，技術壁壘較高，國產(chǎn)企業(yè)起步較晚,，整體滯后于外資企業(yè),。因此企業(yè)頂層設計更需要對技術有一個清晰認知和技術路線定位，加大研發(fā)投入和多學科人才儲備,，從而實現(xiàn)彎道并軌,。

《蘇城事》2022年7月12日